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29/11/2010

Téléthon : le point sur l'avancement des recherches

recherche1.jpgLes 3 et 4 décembre, la traditionnelle grand-messe du Téléthon lance une nouvelle course aux dons pour soigner, un jour, les maladies génétiques. Le dispositif a permis de consacrer 900 millions d’euros à la recherche depuis 1987. Un soutien indispensable pour les chercheurs, acteurs d’une révolution thérapeutique qui fait l’unanimité mais n’en est pas moins menacée, alors que la pérennité de l’émission télévisée n’est pas assurée. On est pourtant tout près des applications sur les humains. C’est notamment l’objectif de Généthon Bioprod, dernier né du Génopole d’Evry, qui sera dans quelques mois le plus grand bâtiment du monde dédié aux thérapies géniques. Visite.

Ce n’est encore qu’un chantier. Un monstre de béton sur 2 500 m2 au sol et deux
étages grouillant d’ouvriers avant que les chercheurs n’investissent les lieux. À Evry, le Génopole, qui concentre déjà 2 300 emplois sur un site riche de 70 entreprises de biotechnologies et 30 laboratoires académiques, voit grandir son petit dernier, financé grâce au Téléthon : Généthon Bioprod. Investissement : 28 M€. Les frais de fonctionnement seront couverts par l’argent du Téléthon.

Pierre Thibaud, chef de projet, guide la visite. Ici, l’administration. Là, le contrôle qualité. À l’étage, les chaînes de production de médicaments destinées aux myopathies, maladies neuromusculaires et maladies à caractère immunitaire. Et tout là-haut, quinze centrales de traitement de l’air qui recycleront 180 000 m3 à l’heure, « l’équivalent de la tour Montparnasse ». « L’atmosphère sera 500 000 fois plus propre que l’air ambiant, le confinement plus strict que dans un bloc de chirurgie », commente Frédéric Révah, directeur général de Généthon, un laboratoire de 10 000 m2 créé en 1990 avec les financements de l’Association française contre les myopathies et du Téléthon.

C’est de là que sont sorties les premières cartes du génome humain, en 1992. Depuis, on a identifié 3 200 gènes malades, répertorié 7 000 maladies rares.  Le Généthon est devenu « un des plus grands centres mondiaux de recherche sur les maladies rares, la plus importante banque d’ADN d’Europe, plus de 400 maladies sont stockées ici », résume Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM et de Généthon.

Les malades n’ont pas été oubliés : 70 consultations pluridisciplinaires ont ouvert en France, des années de vie ont été gagnées, une quinzaine pour la myopathie de Duchenne. « On a 36 essais en cours chez l’homme, 40 en 2012 si le Téléthon nous donne les moyens », assure Laurence Tiennot.

Généthon Bioprod est au centre de cette problématique, « il faut développer les essais cliniques », insiste Frédéric Révah. Deux sont déjà en cours, via le Généthon, sur la gamma-sarcoglycanopathie, une maladie musculaire qui se déclare avant l’âge de dix ans, et le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire qui met en cause le pronostic vital des enfants. Deux autres démarreront l’an prochain, sur la maladie de Leber, affection génétique grave de la rétine, et la myopathie de Duchenne. Chaque fois, le dispositif est le même : des virus sont rendus inoffensifs pour transporter des “gènes médicaments” susceptibles de “réparer” le gène défaillant. Le système immunitaire de trente-cinq “bébés-bulles” a ainsi été entièrement restauré, « ils sont considérés comme guéris », souligne Frédéric Revah.

Ce sont ces virus qui seront cultivés à Généthon Bioprod, future « plus importante unité de culture de virus modifiés au monde » qui permettra « d’accélérer les essais cliniques ». Le procédé est « long, complexe, coûteux ». Etonnant chemin lancé à partir de cellules d’insectes ou d’un dérivé d’HIV synthétique raconté par Nicolas Laroudie, responsable du développement purification au Généthon. Dans son laboratoire, il indique comment réduire un lot initial de 100 litres à ces quelques millilitres nécessaires pour traiter un patient. Le produit sera transfusé pour irriguer l’ensemble des muscles malades. Une révolution, qui a longtemps relevé de la science-fiction. « Il y a vingt ans, souligne Laurence Tiennot, on n’y croyait pas. »


En région, 500 projets soutenus

tele0612.JPGDes dizaines de projets soutenus chaque année, plus de 500 financements recensés depuis le premier Téléthon en 1987. L’administration de l’AFM s’en félicite. Elle qualifie d’« énorme » la somme des projets de recherche engagés dans les laboratoires de la région et plus particulièrement de Montpellier qui accueille une grosse concentration d’équipes.

Parmi elles, celle de Mireille Claustres, directeur du laboratoire de génétique de maladies rares, experte depuis plus de vingt ans dans la myopathie de Duchenne. Avec ses équipes, elle a mis en place une banque des mutations génétiques de la maladie. Grâce aux fonds du Téléthon, les chercheurs sont même en train de mettre en place une banque de données où chaque patient sera référencé selon ses caractéristiques génétiques, pour les chercheurs du monde entier.

Mireille Claustres ne manque jamais une occasion de rappeler l’importance des fonds collectés par l’AFM : « En 1988, nous avions un demi-poste pour le diagnostic moléculaire quand l’AFM a commencé à nous soutenir. Elle a, depuis, joué un rôle irremplaçable pour faire exploser les jeunes chercheurs. On est porté par cette générosité des Français », soulignait-elle, avant une précédente édition du Téléthon.

Autre exemple : l’institut des neurosciences travaille sur les maladies rares qui affectent la vision, un combat mené par l’AFM et le Généthon. Depuis 2000, l’équipe de Guy Lenaers, spécialisée dans les neuropathies optiques héréditaires, a identifié deux gènes de ces maladies. Aujourd’hui, elle suit l’évolution de l’acuité visuelle chez des animaux atteints, pour décrypter le mécanisme de la dégénérescence, espérant un jour ouvrir la perspective d’essais thérapeutiques. Pour Guy Lenaers, le soutien du Téléthon est « capital » : « La recherche coûte très cher : un modèle animal, c’est 50 000 €, et il faut 200 souris génotypées pour mener une étude... Un contrat de chercheur post-doctorant, c’est 50 000 € par an... On ne pourrait pas mener ces recherches si on n’avait pas les fonds de l’AFM et du Téléthon. »


Sophie GUIRAUD, pour le Midi Libre

13:34 Publié dans Découvertes | Lien permanent | Commentaires (1) | Tags : généthon, recherche | |  del.icio.us | | Digg! Digg |  Facebook

Commentaires

Votre message est terrible, car il fait comprendre que les dons permettent de financer la recher sur LES maladies génétiques.

Ce n'est pas vrai. L'AFM cible DES maladies génétiques et trompe la population par cette ambiguité.

Les chercheurs participent eux-mêmes à cette tromperie en diffusant leur manifeste pour la sauvegarde du téléthon le jour de .... la Trisomie 21.

Pourtant, c'est la 1ère maladie génétique, c'est aussi la seule qui est exclue des projets de l'AFM, et c'est aussi une maladie où il n'y a aucun gène à réparer.

Écrit par : Jean Féret | 29/11/2010

Les commentaires sont fermés.

 
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